Mardi dernier, le pape François a nommé la professeure Emmanuelle Marie Charpentier, fondatrice et directrice de l’Unité Max Planck pour la science des pathogènes, Berlin (Allemagne), membre ordinaire de l’Académie pontificale des sciences.
En 2020, avec Jennifer Anne Doudna, elle a reçu le prix Nobel de chimie pour le développement de la méthode d’édition du génome CRISPR-Cas9. Emmanuelle Charpentier collabore depuis des années avec l’experte en chimie Jennifer Doudna et son équipe.
Après beaucoup de travail, ils ont découvert la méthode CRISPR. C’est une méthode révolutionnaire, qui fonctionne et a à voir avec la génétique, car, grâce à elle, il est possible de modifier l’ADN pour différentes utilisations et expériences. Malheureusement, cependant, l’utilisation de cette méthode innovante est limitée aux plantes et aux animaux, tandis que les humains doivent encore attendre. En fait, CRISPR n’est pas entièrement exempt d’erreurs. Mais les deux chercheurs, par leur découverte, ont ouvert la voie à l’avenir du monde des laboratoires, révolutionnant la façon de travailler et de concevoir la Science et la Génétique.
Prof. Emmanuelle Marie Charpentier, née le 11 décembre 1968 à Juvisy-sur-Orge (France), est spécialiste en Biologie, Microbiologie, Biochimie et Génétique à l’Université Pierre et Marie Curie de Paris (France). Elle est fondatrice et directrice scientifique et administrative de l’unité Max Planck pour la science des pathogènes à Berlin (Allemagne) et professeur honoraire de microbiologie à l’Institut für Biologie de la Humboldt-Universität zu Berlin. Il a également enseigné à l’Université d’Umea (Suède).
Au lendemain de la nomination de la professeure Emmanuelle Marie Charpentier, le pape François a également nommé la scientifique qui a partagé avec elle le prix Nobel de chimie 2020, la professeure Jennifer Anne Doudna, professeure à l’Université de Californie à Berkeley.
Jennifer Anne Doudna est née le 19 février 1964 à Washington (États-Unis d’Amérique). Il a étudié la chimie au Pomona College de Claremont, se spécialisant en biochimie à la Harvard Medical School de Cambridge ; a poursuivi ses études à l’Université du Colorado à Boulder. Elle est actuellement professeur de chimie moléculaire à l’Université de Californie à Berkeley.
En 2020, elle a reçu avec Emmanuelle M. Charpentier le prix Nobel de chimie pour le développement de la méthode d’édition génomique CRISPR-Cas9, une technologie très innovante qui fonctionne comme un « reviewer » de l’ADN : elle intervient précisément pour trouver et corriger les erreurs génétiques dans tout le génome. Beaucoup considèrent l’édition du génome comme la thérapie génique du futur, car elle permettrait de corriger un gène défectueux là où il se trouve, sans avoir à fournir une copie saine de l’extérieur.
La vraie révolution dans ce domaine – rapporte le site de l’observatoire des thérapies avancées – est venue en 2012 avec la découverte du système Crispr-Cas9, qui a éclipsé les systèmes d’édition appelés nucléases à doigt de zinc, méganucléases et TALEN, qui étaient jusqu’alors utilisés. par tous les chercheurs du monde entier. Dès le début, CRISPR a montré un potentiel et une polyvalence jusque-là inimaginables: tout type de plante, cellule animale, y compris humaine, peut être génétiquement modifié et la correction peut se produire même avec une seule erreur, et dans n’importe quelle partie du génome. . De plus, cette technique est facile à appliquer, rapide et économique, facteurs qui contribuent à élargir son potentiel dans le domaine thérapeutique. Une révolution qui a récompensé les découvreurs et auteurs de la désormais célèbre étude publiée dans Science en 2012 – Emmanuelle Charpentier, directrice de l’Unité Max Planck de Pathogen Science à Berlin, et Jennifer A. Doudna, professeur à l’Université de Californie (Berkeley) – pour avoir remporté le prix Nobel de chimie 2020 pour « Développer une méthode d’édition du génome » basée sur CRISPR.
CRISPR é a sigla para “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”, ou seja, sequências de genes que se repetem em intervalos regulares. CRISPR está associado a genes Cas (“associados a CRISPR”, portanto, “Crispr-Cas9”) que codificam enzimas capazes de cortar DNA. O DNA não é cortado ao acaso, mas em um ponto preciso, graças à presença de um RNA guia.
Este sistema foi originalmente descoberto em bactérias, nas quais atua como uma arma de defesa contra vírus – um pouco como o sistema imunológico humano – e funciona de forma muito simples, mas com grande eficiência. O sistema CRISPR é baseado na combinação de dois elementos: uma enzima Cas e um RNA guia que emparelha com o DNA do vírus para dizer a Cas onde cortar. Como no caso da terapia gênica, a estratégia de edição baseada em CRISPR também pode ser administrada in vivo (diretamente no organismo) ou ex vivo (externamente, em células vivas retiradas do organismo).
Até o momento, as pesquisas em edição de genoma vão desde doenças genéticas, especialmente as raras (como distrofia muscular de Duchenne, talassemia beta e fibrose cística), a tumores, passando por doenças neurológicas (Alzheimer e Parkinson), até doenças infecciosas (HIV) . A utilização do CRISPR também está a ser estudada no domínio dos xenotransplantes, em particular de órgãos suínos, para o tratamento de doenças humanas.
